تم إحراز تقدم كبير في تطوير أدوية لعلاج التليف الكيسي

نجح علماء الأحياء الخلوية في جامعة هارفارد بمستشفى ماساتشوستس العام في تحقيق تقدم كبير في تطوير عقاقير لعلاج التليف الكيسي ، وهو مرض مميت يودي بحياة حوالي 500 شخص حول العالم كل عام.

قام العلماء بإعادة برمجة خلايا الجلد من مرضى التليف الكيسي إلى خلايا جذعية متعددة القدرات (iPS)، والتي تشبه الخلايا الجذعية الجنينية، وقاموا بتنمية ظهارة الرئة الخاصة بالمرضى الذين يعانون من أمراض مجرى الهواء المرتبطة بالتليف الكيسي.

يستطيع علماء هارفارد الآن زراعة هذا النسيج بكميات غير محدودة. جميع خلايا الظهارة المُحصّلة في المختبر تحتوي على طفرة دلتا 508، التي تُسبب حوالي 70% من حالات التليف الكيسي و90% من حالات المرض المُشخّصة في الولايات المتحدة. إضافةً إلى ذلك، تحمل خلاياها أيضًا طفرة G551D، التي تُوجد لدى 2% من مرضى التليف الكيسي.

تم الإشراف على العمل من قبل جاياراج راجاجوبال وتم نشره في ملحق لمجلة Cell Stem Cell.

ويقول دوغلاس ميلتون، أحد مديري معهد هارفارد للخلايا الجذعية، "إن نتائج هذه الدراسة تجعل من الممكن الحصول على ملايين الخلايا لفحص الأدوية، وللمرة الأولى، يمكن استخدام خلايا من الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي كأهداف للأدوية التجريبية".

يوفر النسيج الظهاري الذي أنتجه راجاجوبال وزملاؤه خلايا تُستخدم أيضًا في أبحاث أمراض الجهاز التنفسي، مثل الربو وسرطان الرئة والتهاب الشعب الهوائية المزمن. وقد يُسرّع هذا من تطوير علاجات لهذه الأمراض أيضًا.

وفي تعليقه على إنجاز مجموعته، أشار راجاجوبال إلى "أننا لا نتحدث عن علاج للتليف الكيسي، بل نتحدث فقط عن دواء يمكنه التخفيف من المشكلة الرئيسية لهذا المرض ــ تلف ظهارة أعضاء الجهاز التنفسي".

يُعدّ التليف الكيسي، الذي يُكتشف في الأيام الأولى من حياة الشخص أو في مرحلة الطفولة المبكرة، سببًا للوفاة المبكرة. حاليًا، يمكن للمرضى أن يعيشوا حتى 30 عامًا بفضل العلاج الفعال للعدوى المصاحبة والتشخيص الطبي والوراثي المبكر للمرض. ولكن على الرغم من هذه الإنجازات، فإن النجاح في القضاء على السبب الأصلي للتليف الكيسي ضئيل. يُسبب خلل في أحد الجينات المُشفرة لبروتين مُنظم التوصيل عبر الغشاء في التليف الكيسي زيادة في سماكة إفرازات غدد الإفراز الخارجي. ونتيجةً لصعوبة تدفق الإفرازات، تحدث تغيرات في أعضاء الجهاز التنفسي والبنكرياس والجهاز الهضمي، ويتعطل عمل أهداب الظهارة.

يقول راجاجوبال: "لقد صنعنا سلالة خلوية رائعة لمعرفة ما إذا كان الدواء فعالاً ضد تأثيرات طفرة G551D، ونحن الآن نتطلع إلى فحص الأدوية التي تستهدف طفرة دلتا 508".

[ 1 ]، [ 2 ]