وافقت ادارة الاغذية والعقاقير على أول دواء لعلاج مسببات الأمراض من التليف الكيسي
آخر مراجعة: 23.04.2024
تتم مراجعة جميع محتويات iLive طبياً أو التحقق من حقيقة الأمر لضمان أكبر قدر ممكن من الدقة الواقعية.
لدينا إرشادات صارمة من مصادرنا ونربط فقط بمواقع الوسائط ذات السمعة الطيبة ، ومؤسسات البحوث الأكاديمية ، وطبياً ، كلما أمكن ذلك استعراض الأقران الدراسات. لاحظ أن الأرقام الموجودة بين قوسين ([1] و [2] وما إلى ذلك) هي روابط قابلة للنقر على هذه الدراسات.
إذا كنت تشعر أن أيًا من المحتوى لدينا غير دقيق أو قديم. خلاف ذلك مشكوك فيه ، يرجى تحديده واضغط على Ctrl + Enter.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول دواء لعلاج أمراض التليف الكيسي.
التليف الكيسي هو مرض وراثي ناجم عن أي طفرة في جين منظم من transembrane التوصيل في CFV (منظم تصرف غشاء التليف الكيسي). هذا البروتين ، كونه قناة أيونية ، ينظم نقل الماء وأيونات الكلور من خلال أغشية خلايا الأغشية المخاطية. بسبب التغيرات في بنية CFTR ، تزداد لزوجة المخاط ، مما يؤدي إلى تراكمها في الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي والجهاز البولي التناسلي. هذا ، بدوره ، محفوفة بالعدوى المزمنة الحادة للأعضاء ذات الصلة ، والتي لا يعيش العديد من المرضى إلى مرحلة البلوغ.
حتى الآن ، لم يكن هناك أي آثار (تعمل على سبب المرض) علاج التليف الكيسي - في مثل هؤلاء المرضى تم استخدام العلاج أعراض فقط.
دواء جديد Kalydeco (ivacaftor، ivakaftor)، التي وضعتها شركة الأدوية الأمريكية فيرتكس الصيدلة، ويحسن CFTR العمل، حيث يرجع ذلك إلى طفرة في الجلايسين حمض أميني يتم استبدال موقف 155th من حمض الأسبارتيك (مثل البروتين البديل تدل G551D-CFTR). على وجه الخصوص، لأنه يزيد من احتمال مفتوحة من القنوات الأيونية في إطار العمل من دوري AMP (المخيم) وزيادة التيار عبر الغشاء من الكلور، والتليف الكيسي وضعف.
تحسين الدورة التجريبية من ivakaftora مؤشرات وظائف الرئة بنسبة 10 ٪ في المتوسط وساعدهم على زيادة الوزن (التليف الكيسي عادة ما يكون عجز في وزن الجسم) ، وكذلك تحسن بشكل كبير الرفاه.
يتم إنتاج Kalydeco في فكرة أقراص تحتوي على 150 ملليغرام من المادة الفعالة ومصممة ليتم تناولها مرتين في اليوم. وافقت ادارة الاغذية والعقاقير لاستخدامها في البالغين والأطفال الذين تزيد أعمارهم عن ست سنوات. ويجري حاليا التحقيق في فعالية وسلامة الدواء لدى الأطفال الصغار.
الطفرة، التي ivakaftor نشطة ترتكز عليها أربعة بالمائة فقط من حالات التليف الكيسي، وهذا هو، من نحو 30 مليون أمريكي يعانون من هذا المرض، يمكن أن الدواء يساعد فقط حوالي 1200 (سيتم تدار الدواء فقط بعد أن تبين أن المريض G551D-CFTR). معظم حالات التليف الكيسي المرتبطة طفرة فيها 508 موقف CFTR غائبة الأمينية الفنيل الأنين الحمضية (CFTR-ΔF508 البروتين البديل). لهذا الشكل من المرض وضعت Vertex الدواء VX-809 ، والذي لا يزال يخضع لتجارب سريرية.
"على الرغم من أن [ivakaftor] ليست مناسبة لغالبية المرضى، ويثبت أن يمكن الكشف عن وجود خطأ في الجينات وعقلانية تطوير دواء يعمل على حل المشكلة"، - قال مدير برنامج التليف الكيسي في جامعة ولاية نيويورك في بوفالو دروز Borovits (دروكى بوروفيتس).
تطوير Ivakaftor تكلفة فيرتكس مئات الملايين من الدولارات. تبرعت 75 مليون دولار لمؤسسة Cystic Fissure. الدورة السنوية للعلاج مع هذا الدواء سوف تكلف 294 ألف دولار ، مما يجعلها واحدة من أغلى المخدرات.
وشرحت نانسي وايسنسكي ، نائبة رئيس شركة فيرتكس ، للمحللين: "يتم تحديد سعر الدواء وفقًا لقيمته لمثل هذه المجموعة الصغيرة من المرضى". وأشارت إلى أن المرضى الذين لا يملكون تأمينًا طبيًا أو الذين لا يتجاوز دخل أسرهم 150 ألف دولار سنويًا ، ستقدم الشركة العقار مجانًا. بالإضافة إلى ذلك ، ستغطي 30 ٪ من سعر Kalydeco لمجموعات معينة من المرضى المؤمن عليهم.
[