تم العثور على طريقة لعلاج الأمراض الوراثية
آخر مراجعة: 23.04.2024
تتم مراجعة جميع محتويات iLive طبياً أو التحقق من حقيقة الأمر لضمان أكبر قدر ممكن من الدقة الواقعية.
لدينا إرشادات صارمة من مصادرنا ونربط فقط بمواقع الوسائط ذات السمعة الطيبة ، ومؤسسات البحوث الأكاديمية ، وطبياً ، كلما أمكن ذلك استعراض الأقران الدراسات. لاحظ أن الأرقام الموجودة بين قوسين ([1] و [2] وما إلى ذلك) هي روابط قابلة للنقر على هذه الدراسات.
إذا كنت تشعر أن أيًا من المحتوى لدينا غير دقيق أو قديم. خلاف ذلك مشكوك فيه ، يرجى تحديده واضغط على Ctrl + Enter.
لاستعادة وظائف الخلايا المناعية والعصبية المصابة ، استخدم العلماء الأوائل مبدأ "دمية التعشيش" الفيروسية. اعتمدت التقنية على إدخال الجين مباشرة في الفيروس ، والفيروس نفسه في الخلايا الجذعية للدم ، وبفضل ذلك تم تسليم العنصر العلاجي إلى المكان الضروري.
يحتوي الطب الحديث على مجموعة واسعة من الأمراض ، غالباً ما تكون شديدة الشدة وصعبة الشفاء ، ويرجع حدوثها إلى خلل وراثي في شخصية فطرية أو مكتسبة. يتم إجراء دراسة عمل الجينات بواسطة البيولوجيا الجزيئية ، مما سمح لنا بتأكيد فكرة العلاج الجيني كفرصة لعلاج الأمراض الخطيرة.
تستند الفكرة على الحاجة إلى استبدال الجين بوظائف معيبة من خلال نسخته "الصحية". لتنفيذ هذا الإجراء يسمح الفيروسات المعروفة لقدرتها على اختراق بسهولة في الخلايا. وفقا للباحثين ، يكفي أن يزود الفيروس بالجين الضروري ، ويجب على الفيروس نفسه تحييد العامل الممرض وبدءه في الخلايا المصابة.
ترتبط الصعوبات التي يواجهها العلماء في عملية البحث بتعقيد توصيل الفيروس الحامل إلى "العنوان الدقيق" ، لأن الخلايا تتمتع بحماية قوية ضد أي اختراق معادي. حتى بعد إدخال الفيروس إلى الجينة المطلوبة ، من الضروري الحفاظ على نشاط الجين كي يتمكن من التغلب على العيب الجيني المحلي. وهناك مشكلة أخرى تتمثل في تعديل الجهاز المناعي لإدراك أن نسخة الجينة آمنة وحيوية.
تعامل المعهد العلمي في سان رافائيل (ميلانو ، إيطاليا) ، وفقا لمجلة "العلوم" ، مع جميع المشاكل المعقدة. تصف مقالتان التقدم المحرز في علاج المرضى الذين يعانون من الأمراض الوراثية - حثل المادة البيضاء متبدل اللون ومتلازمة Wiskott-Aldrich.
المرض هو مرض نادر يسببه طفرة في جين ARSA. الجين مسؤول عن قابلية تشغيل الليزوزومات ، التي تؤدي وظيفة تنقية في الجسم. تحدث تغييرات على مستوى ARSA أيضا نتيجة لتراكم والوفيات اللاحقة في خلايا المواد الضارة. في معظم الأحيان ، تحدث هذه العمليات في الدماغ والحبل الشوكي ، وبالتالي فإن الأعراض تتجلى أكثر من الشذوذات العقلية والعصبية والعضلية الحسية. الحالات الأكثر صعوبة تؤدي إلى وفاة المريض بعد عامين من اكتشاف الأعراض المؤلمة الأولى.
إن إدخال جين سليم إلى الجهاز العصبي هو مهمة صعبة نوعًا ما ، والتي ساعد العلماء على حلها عن طريق الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض. توجد هذه الخلايا في بنية نخاع العظام أو في مجرى الدم. ونتيجة للجهود التي يبذلها الفريق الطبي من ميلان ، يمكن أن يصل فيروس lentivirus مع جين ARSA الصحي في الخلايا الجذعية إلى الجهاز العصبي.
وقد تحقق الحفاظ على نشاط الجين ARSA من خلال توفير الخلايا المكونة للدم مع العديد من مكونات الفيروس. في الوقت نفسه ، لم يكن لدى المرضى أي آثار جانبية على خلايا الدم الجذعية الخاصة بهم: لا ردود الفعل المناعية ، ولا تغيرات الضغط. محتوى البروتين في السائل النخاعي تحت تأثير الجين ARSA تطبيع طوال العام في جميع المواد.
للتخلص من متلازمة ويسكوت-الدريخ ، المرتبطة بخلل الجين وخفض دفاعات الجسم ، كان نفس الأسلوب الوراثي والعلاجي.
يلفت مؤلفو هذه الأعمال الانتباه إلى حقيقة أن جينة واحدة فقط قد انتهكت حتى الآن. الأمراض التي تنطوي على هزيمة العديد من الجينات تنتظر وقتهم. ولكن بالفعل الآن من الممكن القول على وجه اليقين أن استخدام الخلايا الجذعية للمريض هو طفرة في علاج الأمراض الوراثية.
[