انفراج في تطوير الأدوية لعلاج التليف الكيسي
آخر مراجعة: 23.04.2024
تتم مراجعة جميع محتويات iLive طبياً أو التحقق من حقيقة الأمر لضمان أكبر قدر ممكن من الدقة الواقعية.
لدينا إرشادات صارمة من مصادرنا ونربط فقط بمواقع الوسائط ذات السمعة الطيبة ، ومؤسسات البحوث الأكاديمية ، وطبياً ، كلما أمكن ذلك استعراض الأقران الدراسات. لاحظ أن الأرقام الموجودة بين قوسين ([1] و [2] وما إلى ذلك) هي روابط قابلة للنقر على هذه الدراسات.
إذا كنت تشعر أن أيًا من المحتوى لدينا غير دقيق أو قديم. خلاف ذلك مشكوك فيه ، يرجى تحديده واضغط على Ctrl + Enter.
جعلت هارفارد بيولوجيا الخلايا في مستشفى ماساتشوستس العام (مستشفى ماساتشوستس العام) انفراجة في طريق تطوير العقاقير ل علاج التليف الكيسي - هذا المرض الفتاك الذي يحمل بعيدا سنويا حوالي 500 شخص في جميع أنحاء العالم.
وبرمجتها العلماء خلايا الجلد من مرضى التليف الكيسي في الخلايا الجذعية المحفزة التي يسببها (آي بي إس)، التي تشبه الخلايا الجذعية الجنينية، ونمت الظهارة الرئوية منهم محددة للمرضى الذين يعانون من آفات التليف الكيسي الهوائية.
يمكن لعلماء نسيج هارفارد أن ينمو الآن بكميات غير محدودة. تحتوي جميع خلايا الظهارة التي تم الحصول عليها في المختبر على طفرة من دلتا 508 ، والتي تمثل حوالي 70 في المئة من جميع حالات التليف الكيسي و 90 في المئة من المرض المكتشفة في الولايات المتحدة. بالإضافة إلى ذلك ، تحمل خلاياها أيضًا طفرة G551D ، والتي توجد في 2٪ من جميع المرضى المصابين بالتليف الكيسي.
وقد تم العمل تحت إشراف Jayaraj Rajagopal ونشرت في ملحق لجريدة Cell Stem Cell.
وفقا لأحد أعضاء مجلس الإدارة من الخلايا الجذعية معهد هارفارد (Harvars الخلايا الجذعية معهد) دوغلاس ميلتون (دوغلاس ميلتون)، و "نتائج هذه الدراسة تجعل من الممكن لإنتاج ملايين الخلايا لفحص المخدرات، وللمرة الأولى كأهداف للأدوية تجريبية قد يصبح المرضى خلية الناس التليف الكيسي ".
كما توفر الأنسجة الظهارية ، التي أنشأها راجاجوبال وزملاؤه ، خلايا لدراسة أمراض الجهاز التنفسي مثل الربو وسرطان الرئة والتهاب الشعب الهوائية المزمن. هذا يمكن أن تسرع تطوير أساليب العلاج لهذه الأمراض.
وتعليقا على هذا الإنجاز من المجموعة، يقول راجاجوبال، "نحن لا نتحدث عن علاج التليف الكيسي، نحن نتحدث فقط عن الأدوية التي يمكن أن تخفف من مشكلة المرض الرئيسية - هزيمة ظهارة في الجهاز التنفسي.
التليف الكيسي ، وجدت في الأيام الأولى من حياة الشخص أو في مرحلة الطفولة المبكرة - سبب الوفيات المبكرة. حاليا ، يمكن للمرضى أن يعيشوا ما يصل إلى 30 سنة بسبب العلاج الفعال للالتهابات المصاحبة والتشخيص الجيني الطبي المبكر للمرض. لكن على الرغم من هذه الإنجازات ، فإن النجاح في استئصال السبب الكامن للتليف الكيسي ليس كبيراً. وجود عيب في ترميز جيني واحد لبروتين كيسي موصل للتليف الكيسي يؤدي إلى تكثيف أسرار غدد الإفراز الخارجي. نتيجة للصعوبة في تدفق السري ، تحدث تغيرات في الجهاز التنفسي والبنكرياس والجهاز الهضمي ، وتعطل أهداب الظهارة.
"لقد فعلنا خط الخلية بشكل جيد من أجل أن يكون قادرا على رؤية فعالية الأدوية ضد آثار الطفرة G551D، ونحن نقوم حاليا ليتم عرضه للأدوية تهدف إلى طفرة دلتا 508" - قال راجاجوبال.
[