أبلغ الأطباء عن نجاح التجربة الأولى للدواء على مريض مصاب بفرفرية نقص الصفيحات الدموية التجلطية

استخدم فريق من الباحثين من مستشفى ماساتشوستس العام دواءً جديدًا لإنقاذ حياة مريض مصاب بالأرجوانية الصفائح الدموية الخثارية المناعية (iTTP)، وهو اضطراب نادر يتميز بتكوين جلطات دموية غير منضبطة في الأوعية الدموية الصغيرة.

وقد وصف الفريق أول حالة سريرية لاستخدام الدواء لعلاج iTTP في مجلة نيو إنجلاند الطبية.

قال المؤلف الرئيسي الدكتور بافان ك. بيندابودي، وهو باحث في قسم أمراض الدم وخدمات نقل الدم في مستشفى ماساتشوستس العام وأستاذ مشارك في كلية الطب بجامعة هارفارد: "الدواء عبارة عن نسخة معدلة وراثيًا من الإنزيم المفقود في iTTP، وقد أظهرنا أنه قادر على عكس تقدم المرض في مريض يعاني من شكل شديد للغاية من هذه الحالة".

ينتج مرض نقص المناعة الذاتية (ITTP) عن هجوم مناعي ذاتي على إنزيم ADAMTS13، المسؤول عن تكسير بروتين كبير يشارك في تخثر الدم. ويُعد فصل البلازما (Plasmapheresis) العلاج الرئيسي لهذا الاضطراب الدموي المُهدد للحياة، حيث يزيل الأجسام المضادة الذاتية الضارة ويوفر كمية إضافية من ADAMTS13.

يُحدث فصل البلازما استجابة سريرية لدى معظم المرضى، ولكنه لا يُعيد إلا نصف النشاط الطبيعي لبروتين ADAMTS13 على الأكثر. في المقابل، يُتيح الشكل المُعاد تركيبه من بروتين ADAMTS13 البشري (rADAMTS13) إمكانية زيادة توصيله بشكل كبير.

تمت الموافقة مؤخرًا على RADAMTS13 للمرضى الذين يعانون من مرض الأرجوانية الخثارية الخلقية، والذي يحدث عند المرضى الذين يولدون بفقدان كامل لجين ADAMTS13.

لا يزال من المشكوك فيه ما إذا كان rADAMTS13 قد يكون فعالاً في iTTP نظرًا لوجود أجسام مضادة ذاتية مثبطة لـ ADAMTS13، لكن Bendapudi وزملائه حصلوا على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاستخدام rADAMTS13 الذي توفره الشركة المصنعة بموجب بروتوكول الاستخدام الرحيم في مريض يحتضر مصاب بـ iTTP المقاوم للعلاج.

وقال بيندابودي: "لقد وجدنا أن rADAMTS13 يعكس بسرعة عملية المرض في هذا المريض، على الرغم من الاعتقاد القائم بأن الأجسام المضادة الذاتية المثبطة ضد ADAMTS13 من شأنها أن تجعل الدواء عديم الفائدة في هذه الحالة".

"كنا أول الأطباء الذين استخدموا rADAMTS13 لعلاج iTTP في الولايات المتحدة، وفي هذه الحالة ساعد في إنقاذ حياة أم شابة."

لاحظ بيندابودي أن حقن rADAMTS13 كبح الأجسام المضادة الذاتية المثبطة للمريض وعكس التأثيرات الخثارية لـ iTTP. لوحظ هذا التأثير فورًا تقريبًا بعد إعطاء rADAMTS13، بعد فشل التبادل البلازمي اليومي في إحداث هدأة.

أعتقد أن rADAMTS13 لديه القدرة على استبدال معايير الرعاية الحالية لمرض iTTP الحاد. سنحتاج إلى تجارب أكبر وأفضل تصميمًا لتقييم هذه الإمكانية، كما قال بيندابودي.

تم البدء في تجربة سريرية عشوائية من المرحلة الثانية ب لـ rADAMTS13 في iTTP.