العلاج الجيني وافقت لأول مرة لعلاج الأمراض

في التاريخ الطبي لأوروبا ، كان حدث صنع الحقبة على وشك الحدوث - أول موافقة على التطبيق العملي للعلاج الجيني لعلاج الأمراض الوراثية.

أوصت الوكالة الطبية الأوروبية باستخدام هذه الطريقة لعلاج مرض وراثي نادر يحرم المرضى من القدرة على استقلاب الدهون.

بناءً على هذه التوصية ، يجب على المفوضية الأوروبية اتخاذ قرار نهائي بشأن مقبولية طريقة العلاج هذه.

مبدأ العلاج الجيني بسيط: إذا وجد خلل في جزء من الشفرة الوراثية البشرية ، يتم استبداله بمواد جينية مع الخصائص المرغوبة في المختبر.

ومع ذلك ، في الواقع ، ليس كل شيء في غاية البساطة. في التجارب السريرية ، توفي الشاب جيسي جيلسنجر في الولايات المتحدة ، وأصبح مرضى آخرين يعانون من سرطان الدم.

حاليا ، لا في أوروبا ولا في طرق العلاج الجيني في الولايات المتحدة لا تطبق.

أول دواء الجينات

استعرضت لجنة المنتجات الطبية في اللجنة الطبية الأوروبية استخدام عقار Glybera لعلاج مرض Buerger-Grütz ، وهو نقص وراثي في lipase lipoprotein lipase.

هذه المتلازمة تحدث في واحد من مليون شخص. المرضى لديهم بنية جينية تالفة ، والتي هي المسؤولة عن انهيار الدهون في الجهاز الهضمي.

وهذا يؤدي إلى تراكم الدهون في الدم والأوجاع الإلوية والتهاب البنكرياس الحاد.

وكانت الطريقة الوحيدة للتخفيف من حالة هؤلاء المرضى حتى الآن هي اتباع نظام غذائي خالٍ من الدهون.

ويستند العلاج الجديد على استخدام الفيروس الذي يصيب الأنسجة العضلية وحقن نسخة من الجين السليم في الجسم.

من المستحسن للمرضى الذين يعانون من التهاب حاد في البنكرياس ، التهاب البنكرياس ، والذين لا يستجيبون للنظام الغذائي.

استبدال جينة معيبة

وقالت الشركة المصنعة للدواء الجديد ، شركة الأدوية UniQure ، أن هذا الحل هو حدث تاريخي للمرضى وللطب بشكل عام.

وقال الرئيس التنفيذي لشركة جورن ألداج: "المرضى الذين يعانون من نقص البروتين الدهني الليباز خائفون لتناول وجبة طبيعية لأنه يمكن أن يؤدي إلى التهاب حاد ومؤلم للغاية من البنكرياس، والذي غالبا ما يؤدي إلى دخول المستشفى."

وأضاف "الآن - للمرة الأولى في التاريخ - تم تطوير طريقة علاج لا تقلل فقط من خطر الالتهاب ، بل لها أيضاً تأثير مفيد طويل الأمد على حالة المريض".

أصبحت الصين أول دولة في العالم ترخص رسميا باستخدام العلاج الجيني.

[1], [2], [3]