أبلغ الأطباء عن نجاحهم في أول تجربة للدواء على مريض مصاب بفرفرية نقص الصفيحات
آخر مراجعة: 14.06.2024
تتم مراجعة جميع محتويات iLive طبياً أو التحقق من حقيقة الأمر لضمان أكبر قدر ممكن من الدقة الواقعية.
لدينا إرشادات صارمة من مصادرنا ونربط فقط بمواقع الوسائط ذات السمعة الطيبة ، ومؤسسات البحوث الأكاديمية ، وطبياً ، كلما أمكن ذلك استعراض الأقران الدراسات. لاحظ أن الأرقام الموجودة بين قوسين ([1] و [2] وما إلى ذلك) هي روابط قابلة للنقر على هذه الدراسات.
إذا كنت تشعر أن أيًا من المحتوى لدينا غير دقيق أو قديم. خلاف ذلك مشكوك فيه ، يرجى تحديده واضغط على Ctrl + Enter.
استخدم فريق من الباحثين في مستشفى ماساتشوستس العام دواءً جديدًا لإنقاذ حياة مريض مصاب بمرض فرفرية نقص الصفيحات الخثاري (iTTP)، وهو مرض نادر يتميز بـ التشكيل غير المنضبط للجلطات الدموية في الأوعية الدموية الصغيرة. السفن.
وصف الفريق الحالة السريرية الأولى للدواء لعلاج iTTP في New England Journal of Medicine.
وقال المؤلف الرئيسي باوان ك. بيندابودي، دكتوراه في الطب، "إن الدواء عبارة عن نسخة معدلة وراثيا من الإنزيم المفقود في iTTP، وأظهرنا أنه قادر على عكس تطور المرض لدى مريض يعاني من شكل شديد للغاية من الحالة". باحث في قسم أمراض الدم وخدمات نقل الدم في مستشفى ماساتشوستس العام وأستاذ مشارك في الطب في كلية الطب بجامعة هارفارد.ينتج iTTP من هجوم مناعي ذاتي على إنزيم ADAMTS13، المسؤول عن تحطيم بروتين كبير يشارك في تخثر الدم. العلاج الرئيسي لهذا الاضطراب في الدورة الدموية الذي يهدد الحياة هو فصادة البلازما، التي تزيل الأجسام المضادة الضارة وتوفر ADAMTS13 إضافية.
تنتج فصادة البلازما استجابة سريرية لدى معظم المرضى، ولكنها يمكن أن تستعيد على الأكثر حوالي نصف نشاط ADAMTS13 الطبيعي. في المقابل، يوفر الشكل المؤتلف من ADAMTS13 البشري (rADAMTS13) إمكانية زيادة توصيل ADAMTS13 بشكل ملحوظ.
تمت الموافقة مؤخرًا على استخدام rADAMTS13 للمرضى الذين يعانون من فرفرية نقص الصفيحات الخثارية الخلقية، والتي تحدث عند المرضى المولودين بفقد كامل لجين ADAMTS13.
يظل من المشكوك فيه ما إذا كان rADAMTS13 يمكن أن يكون فعالًا في iTTP نظرًا لوجود الأجسام المضادة المثبطة المضادة لـ ADAMTS13، لكن Bendapudi وزملاؤه حصلوا على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاستخدام rADAMTS13 الذي توفره الشركة المصنعة للبروتوكول للاستخدام الرحيم في مريض يحتضر. مع iTTP المقاوم للعلاج.
"لقد وجدنا أن rADAMTS13 عكس عملية المرض بسرعة لدى هذا المريض، على الرغم من الاعتقاد الحالي بأن الأجسام المضادة المثبطة ضد ADAMTS13 ستجعل الدواء عديم الفائدة في هذه الحالة،" قال بندابودي.
"كنا أول الأطباء الذين استخدموا rADAMTS13 لعلاج iTTP في الولايات المتحدة، وفي هذه الحالة، ساعد في إنقاذ حياة أم شابة."
لاحظ بيندابودي أن حقن rADAMTS13 يثبط الأجسام المضادة المثبطة للمريض ويعكس التأثيرات التخثرية لـ iTTP. وقد لوحظ هذا التأثير على الفور تقريبًا بعد تناول rADAMTS13، بعد فشل فصادة البلازما اليومية في إحداث مغفرة.
"أعتقد أن rADAMTS13 لديه القدرة على استبدال المعيار الحالي للرعاية لـ iTTP الحاد. وسنحتاج إلى تجارب أكبر ومصممة جيدًا لتقييم هذه الفرصة،" قال بيندابودي.
بدأت تجربة سريرية عشوائية للمرحلة IIb لـ rADAMTS13 في iTTP.