دواء جديد قد يبطئ تطور مرض الزهايمر، ولكن هل يمكن للمرضى الحصول عليه؟

خبرٌ سارٌ لمرضى الزهايمر وعائلاتهم: أوصت لجنةٌ استشاريةٌ تابعةٌ لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بالإجماع بالموافقة على دواء دونانيماب من شركة إيلي ليلي وشركاه. إذا نال الدواء موافقة الإدارة في وقتٍ لاحقٍ من هذا العام، فسيكون ثاني دواءٍ يستهدف لويحات الأميلويد في الدماغ المرتبطة بهذا المرض المُدمِّر للذاكرة.

ومع ذلك، فإن هذا الشهر يذكرنا بالتحديات المتمثلة في إيصال هذه الأدوية إلى أولئك الذين سوف يستفيدون منها أكثر من غيرهم، فضلاً عن العديد من الأسئلة المفتوحة حول أفضل السبل لاستخدامها.

عند تقييم بيانات دواء دونانيماب، لم يُركز مستشارو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كثيرًا على مدى فعالية الدواء، إذ اتفق جميع الخبراء على أن البيانات تُشير بقوة إلى قدرته على إبطاء تطور المرض. وقد أمضوا معظم وقتهم في مناقشة من يستفيد من الدواء وكيفية استخدامه.

أسئلة حول استخدام الأدوية الجديدة

تكتسب هذه الأسئلة أهمية خاصة في مجالٍ يشهد بالفعل صراعًا مع فئات جديدة من الأدوية. وكما أوضحتُ العام الماضي عندما أصبح دواء ليكمبي، من إنتاج شركتي بيوجين وإيساي، أول دواء مضاد للأميلويد يحصل على موافقة كاملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فإن هذه العلاجات تتطلب تنسيقًا دقيقًا ومعقدًا بين مقدمي الرعاية الصحية.

ويحتاج المرضى إلى إجراء فحوصات التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني للبروتينات النشوية لتأكيد المرض، وتحديد النمط الجيني لفهم مخاطر الآثار الجانبية، والتسريب المنتظم للأدوية، والتصوير بالرنين المغناطيسي المتكرر لمراقبة التورم أو النزيف في الدماغ.

وفي حين يعمل خبراء مرض الزهايمر بجهد لإنشاء البنية التحتية اللازمة لتحديد المرضى المناسبين وعلاجهم، فإن تنفيذ هذه الأدوية لا يزال في مراحل التطوير.

ويقول إريك ريمان، المدير التنفيذي لمعهد بانر لمرض الزهايمر: "نحن بحاجة إلى إيجاد طريقة أكثر قابلية للتوسع لجعل العلاج متاحًا لعدد أكبر من الناس".

المشاكل في التجارب السريرية

هناك العديد من التحديات العملية التي تواجه تكرار النهج الذكي الذي اتبعته شركة ليلي في تجربتها السريرية.

إن مطوري الأدوية لديهم تاريخ طويل من اختيار المرضى بشكل غير صحيح للتجارب السريرية لمرض الزهايمر - في المراحل المبكرة، كانوا يشملون أشخاصًا يعانون من الخرف العام ولكن ليس مع المرض المحدد الذي نسميه الزهايمر؛ وفي الآونة الأخيرة، اختلطت نتائجهم بأشخاص كان مرضهم متقدمًا للغاية بحيث لا يكون للأدوية تأثير كبير، أو كان مرضهم مبكرًا للغاية وكان التدهور المعرفي بطيئًا للغاية لإظهار فائدة واضحة من العلاج.

كانت شركة ليلي تبحث عن أشخاص بين هاتين المجموعتين - مرضى في مراحل مبكرة من المرض، لكن في مراحل متقدمة بما يكفي لتفاقم الأعراض. وللوصول إلى هذه الفئة، استخدمت الشركة تصويرًا دماغيًا متخصصًا للبحث عن بروتيني الأميلويد والتاو، وهما بروتينان مميزان مرتبطان بمرض الزهايمر، ويرتبطان معًا باحتمالية التدهور المعرفي.

لكن ما ساعد في إثبات فعالية الدواء يُشكّل أيضًا تحديًا لاستخدامه في عيادات الأطباء. فبينما يتزايد انتشار تصوير الأميلويد في الولايات المتحدة، فإن تصوير تاو ليس كذلك. ولم تتضمن الدراسة بيانات كافية عن الأشخاص الذين لديهم مستويات تاو منخفضة أو منخفضة جدًا، مما يُلقي بظلال من الشك على استخدام دونانيماب لدى هؤلاء المرضى.

توصيات استشارية من إدارة الغذاء والدواء

في النهاية، خلص مستشارو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن جميع المرضى، بغض النظر عن مستويات تاو لديهم، سيستفيدون من دونانيماب. كما أوضحوا أن اشتراط إجراء اختبار تاو لوصف الدواء سيزيد من صعوبة الحصول عليه. ينبغي على إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مراعاة هاتين التوصيتين عند وضع إرشادات استخدام دونانيماب.

درست ليلي أيضًا ما سيحدث إذا توقف الناس عن تناول الدواء بعد إزالة الأميلويد من أدمغتهم، مما يفتح المجال أمام علاج محدود المدة بدلًا من علاج مدى الحياة. نظريًا، يُعدّ تقليل استخدام دواء باهظ الثمن في نظام رعاية صحية مُثقل بالأعباء مكسبًا كبيرًا للمرضى وشركات التأمين ونظام الرعاية الصحية ككل.

في حين كانت نتائجهم مُشجعة - إذ استمر المرضى الذين تناولوا دواءً وهميًا بعد انخفاض مستويات الأميلويد لديهم في ملاحظة تباطؤ في تطور المرض - إلا أن الدراسة لم توضح بعد كيفية تطبيق هذا النهج عمليًا. على سبيل المثال، متى وكم مرة ستكون هناك حاجة لإجراء فحوصات خاصة لتحديد خلو الدماغ من الأميلويد؟ وكم مرة ستكون هناك حاجة لإجراء التصوير للكشف عن عودة اللويحات؟ وكم عدد دورات العلاج اللازمة؟

البيانات طويلة الأجل والآفاق المستقبلية

تتناقض هذه المعلومات المجهولة مع كيفية استخدام دواء ليكمبي من إنتاج بيوجين وإيساي. يُوصف هذا العلاج حاليًا لأجل غير مسمى.

ستساعد البيانات طويلة المدى لكلا الدواءين في نهاية المطاف على تحديد أيهما الأنسب. ولكن حتى دون ذلك، فإن طرح الدواءين في السوق من شأنه أن يُوسّع نطاق الوصول إلى فئة من المرضى الذين انتظروا طويلاً للحصول على علاجات أفضل. وهذا أمرٌ يستحق الاحتفال.